чёные из института Сенгера (Wellcome Trust Sanger Institute) и Кембриджского университета (University of Cambridge),  Великобритания , впервые объединили методы адресной генной терапии и лечения стволовыми клетками. Об этом  сообщает BBC  со ссылкой на журнал Nature.

Важный научный прорыв был совершен при лечении наследственного цирроза печени — болезни, при которой белок антитрипсин, который должен защищать печень, не работает должным образом. Причиной является мутация в двух парах «букв» — азотистых оснований, на языке которых «написан» ДНК. По статистике, наследственный цирроз печени поражает одного из 2 тыс. европейцев.

Британские учёные взяли у пациента, страдающего этой болезнью, клетки кожи, и превратили их в стволовые. В этих стволовых клетках молекулярным «скальпелем» была исправлена ошибка в коде ДНК, после чего они были превращены в клетки печени. По словам профессора Дэвида Ломаса (David Lomas), ведущего автора исследования, получившиеся клетки печени «заработали прекрасно, с нормальной секрецией и функциональностью». Будучи пересаженными мышам, эти клетки исправно функционировали и шесть недель спустя.

Таким образом, был существенно усовершенствован метод лечения с помощью стволовых клеток. До сих пор полученные из них органы и ткани страдали теми же наследственными нарушениями, которые были изначально свойственны организму. Теперь же можно получать усовершенствованные «запчасти» для человеческого организма, не вызывающие отторжения, и с исправленными генетическими ошибками.

Профессор Робин Эли (Robin Ali) из университетского колледжа  Лондона  (University College London), называет работу коллег чрезвычайно перспективной. «Но большая проблема индивидуализированной медицины — это её высокая цена, — замечает он. — Она является главным барьером». Будем надеяться, что новый метод лечения удастся сделать доступным. В любом случае, для его внедрения в практику потребуются годы тестирования: сначала, как в описанном опыте, на лабораторных животных, а затем и на людях.

Как писал «Вокруг света», в последнее время удалось разработать методы лечения с помощью  генной терапии  таких болезней, как  лейкоз ,  анемия  и  синдром Вискотта-Олдрича . И это только начало. Генную терапию, наравне со стволовыми клетками, называют «Святым Граалем» современной медицины.